Il settore dei farmaci orfani è in crescita e aumenta anche l'investimento del servizio sanitario nazionale destinato alle malattie rare - dal 5% della spesa farmaceutica nel 2015 al 5,9 nel 2016 -, ma ad oggi le terapie sono disponibili solo per il 3% delle malattie rare.
Questo la situazione fotografata dall'Osservatorio farmaci orfani (Ossfor) in occasione del Forum del Sistema Salute di Firenze. Secondo i dati diffusi dall'Ossfor, anche sul fronte regolatorio la situazione migliora: il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani passa da un tempo di attesa di 29 mesi, tra l'autorizzazione dell'Ema alla determina di prezzo e rimborso Aifa per il triennio 2011/2013, a un tempo di 13 mesi per il triennio 2014/2016. "Tutto questo potenziale di innovazione - ha affermato Francesco Macchia coordinatore Ossfor -, messo in campo da ricercatori, aziende e pazienti dovrebbe essere adeguatamente e opportunamente capitalizzato, e cioè andrebbe studiato e canalizzato in modelli in modo tale da renderlo utile e funzionale anche in altri ambiti della medicina, in ottica 4.0".
http://www.federfarma.it/Edicola/Filodiretto/VediNotizia.aspx?id=17983&titolo=Sanita-farmaci-orfani,-terapie-solo-per-3-malattie-rare