MEDICINA

«Il nostro studio documenta per la prima volta la trasformazione diretta di cellule della pelle in progenitori muscolari funzionali ed espandibili», spiega Konrad Hochedlinger dell'Harvard Stem Cell Institute. La 'ricetta' segreta che ha portato a questo successo è molto semplice: per prima cosa, le cellule della pelle sono state manipolate per aumentare temporaneamente i livelli di una proteina chiave nel differenziamento muscolare, chiamata MyoD, in seguito le cellule sono state trattate con tre piccole molecole capaci di favorire la riprogrammazione cellulare.

Se questo protocollo dovesse funzionare anche con le cellule umane, allora si potrebbero aprire nuove prospettive per la lotta alle distrofie. Innanzitutto per lo studio dei meccanismi di malattia e per lo sviluppo di nuovi farmaci: la possibilità di riprodurre in provetta il differenziamento delle cellule muscolari, infatti, potrebbe fornire un'alternativa all'uso di modelli animali nella sperimentazione. In un futuro più lontano, invece, potrebbero esserci importanti risvolti anche per le terapie.

«Cellule progenitrici miogeniche indotte (iMPCs) specifiche dei pazienti potrebbero essere usate nella medicina personalizzata», spiega Mattia Gerli. «Se si conoscono le mutazioni genetiche responsabili della malattia, così come accade per buona parte delle distrofie muscolari, allora in linea di principio si potrebbe correggere la mutazione nelle cellule progenitrici indotte, per poi impiantarle nuovamente nel paziente» senza rischio di rigetto.